儿童罕见病新药的研发该如何提速？

添加日期：2017年12月11日 阅读：1671

和所有的新药研究一样，儿科罕见病临床试验需要对比控制组和治疗组的患者，从而发现新药的疗效。而控制组的患者接受的是没有药物活性的安慰剂。FDA以治疗戈谢病的研究为例，来证明这个多部门，多方参与的临床试验可以帮助儿童罕见病的新药研发。



根据这个长达14页的指导性草案，儿科罕见病新药研究可能面临减免一些临床研究的需要。

这个草案的中心，是如何减少需要服用安慰剂的患者的数量。

和所有的新药研究一样，儿科罕见病临床试验需要对比控制组和治疗组的患者，从而发现新药的疗效。而控制组的患者接受的是没有药物活性的安慰剂。

指南草案“可以消除对某些临床研究的需求。并且当需要儿童临床研究时，可以减少接受安慰剂的儿童数量，接受可能有用的药物”。 FDA药物评估和研究中心(CDER)的主任Janet Woodcock表示说。

Woodcock主任大名鼎鼎，曾经因力挽狂澜，不顾**委员会的反对，主张批准了第*个杜氏肌营养不良的治疗药，Sarapta公司的Eteplirsen而出名。

为了达到这个目的，需要多公司参与，FDA表示。而目前的现状是，公司各自管理自己的新药研发，部门之间缺乏协调，因此，监管机构的指导就显得非常重要。

与单独的对照试验相比，这种多公司，多臂的临床试验可以减少入组儿童的总人数，因为可以使用一个对照组就可以评估多个药物的作用， FDA指出。

FDA以治疗戈谢病的研究为例，来证明这个多部门，多方参与的临床试验可以帮助儿童罕见病的新药研发。

目前，戈谢病的临床研究极少有两岁以下的儿童参与。此外，目前也没有研究戈谢病对身体发育，心肺功能以及骨骼的影响。

全球参与

此外，“鉴于罕见疾病药物开发往往需要全球参与， FDA和其他监管机构之间存在潜在需求的差异，建议临床试验的申办者在启动试验之前咨询适当的管理机构。”FDA表示。

尽管草案中的一般原则“应该只被视为一个提案”，FDA说，“提案的基本原则可能会扩展到罕见疾病药物开发的其他领域。”

FDA还鼓励开发者就所选择的临床评估结果(COA：clinical outcome assessment)与FDA进行讨论，并鼓励相关利益相关者(包括患者)的参与。

该指南还涉及长期随访，成人研究的数据外推以展示疗效，优化研究设计和给药原理，以及制定多部门，多公司药物开发计划的策略。

尽管对研发企业来说，可能会有挑战，但是，短期的痛可能带来长期的开发多种药物的可能性和益处，FDA指出。

“其中包括对主要入选标准，相关年龄组，建议有效性终点和研究期限的描述，虽然这样的计划可能非常具有挑战性，但战略计划的目标不仅仅是促进单个新药的开发，可以长期解决罕见疾病开发多种药物产品的可行性，”草案说。

这个指南草案*初是FDA与欧洲药品管理局(EMA)之间的战略合作开发的。

责任编辑：芳芳    WWW.1168.TV    2017-12-11 9:08:58

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